Evaluación del resultado estético de los hemangiomas infantiles según la opinión de los padres

Los hemangiomas infantiles (HI) son el tumor vascular benigno más frecuente en la infancia, con una prevalencia del 2,6% hasta el 4,5% en recién nacidos. Muchos HI remiten espontáneamente sin dejar secuelas importantes.

Alrededor del 10% pueden presentar complicaciones graves, como ulceración, desfiguración y compromiso funcional o estructural, y los tratamientos estarán dirigidos principalmente a evitar estas complicaciones. Sin embargo, la mayor parte de la información de la que disponemos sobre la evolución a largo plazo de los hemangiomas son estudios retrospectivos de pacientes (con posibles sesgos de selección y seguimiento) o cohortes prospectivas de pacientes consecutivos, cuyo tiempo máximo de seguimiento no suele superar los 3años.

Los hemangiomas constituyen una gran preocupación para los padres de los niños afectados, ya que suelen localizarse en regiones anatómicas expuestas. Esta preocupación se justifica por las posibles secuelas funcionales, el potencial crecimiento del tumor en los primeros meses de vida y las posibles consecuencias estéticas, ya que pueden conllevar a un impacto psicológico en el niño.

Varias guías de práctica clínica ofrecen recomendaciones para el tratamiento de los HI basadas en la propensión al desarrollo de complicaciones. Sin embargo, en la práctica clínica habitual, una posible secuela estética es la indicación más común para el inicio del tratamiento. A pesar de que la información acerca del resultado estético de los HI, incluidos los resultados del tratamiento en la práctica clínica habitual, es crucial para que tanto los médicos como los padres puedan tomar decisiones con expectativas realistas, dicha información actualmente sigue siendo escasa.

En una revisión Cochrane reciente se ha destacado la ausencia de datos sobre la «opinión de los padres o del niño acerca de la mejoría; el número de padres o niños que consideran que todavía existe un problema; y el aspecto estético». La cohorte de hemangioma infantil prospectiva española tenía estas medidas como objetivos principales. Dada la edad de los pacientes, los padres participaron en el estudio y sus opiniones se utilizaron como medida aproximada de los resultados estéticos.

Existen varias opciones de tratamiento para el HI. En función de una serie de factores relacionados con las características del hemangioma, el HI se clasifica en diferentes niveles de riesgo para el desarrollo de complicaciones. El hemangioma de alto riesgo es una indicación para el tratamiento con betabloqueantes orales, siendo el propranolol el tratamiento estándar y el único autorizado hasta la fecha según los resultados de varios ensayos clínicos.

En el HI de riesgo intermedio o bajo, la decisión terapéutica suele incluir al timolol tópico u observación, evidenciándose una gran variabilidad en el momento de la elección del tratamiento.

El objetivo de este estudio fue evaluar el resultado estético de los HI de acuerdo con la opinión de los padres, teniendo en cuenta las características de las lesiones y los diferentes tratamientos utilizados.

Pacientes y métodos

La Academia Española de Dermatología y Venereología (AEDV) inició en 2016 una cohorte prospectiva a nivel nacional de HI, reclutando de manera consecutiva a todos los pacientes pediátricos diagnosticados de un hemangioma en 12 hospitales españoles. El estudio finalizó el 31 de julio del 2022. El estudio fue aprobado por el Comité Ético de Investigación del Hospital de la Santa Creu i Sant Pau (Barcelona, 16/079). Todos los padres o cuidadores de los pacientes firmaron previamente el correspondiente consentimiento informado por escrito para participar en la cohorte.

Resultados y evaluación

Cada niño del estudio tenía, al menos, dos fotos, una al inicio y otra al final del estudio (o en la última visita, en los casos perdidos durante el seguimiento). Se comprobó que todas las fotos mostraban la localización y las características del hemangioma. Los dermatólogos participantes en la cohorte se pusieron en contacto con un panel de 15 padres. Los padres evaluaron individualmente las fotos utilizando una escala de clasificación adjetival (0-10) en un sistema en línea que las presentaba en orden aleatorio, y la información acerca el tratamiento recibido y las características del niño eran ciegas.

Se pidió a los padres que evaluaran el deterioro estético de cada fotografía teniendo en cuenta cuatro criterios: el grado de visibilidad ordinaria del hemangioma, el atractivo para la mirada de los demás, la reacción emocional que provocaba y la posibilidad de que causara alteraciones en las relaciones interpersonales. Estos criterios se obtuvieron del artículo 102 de la Ley española sobre Responsabilidad Civil y Seguro en la Circulación de Vehículos a Motor, ya que son los aceptados por la sociedad para las indemnizaciones y demandas por accidentes. Se definió un valor 0 como el «peor resultado estético posible (suelen ser lesiones muy visibles, que llaman mucho la atención, y son capaces de generar un rechazo considerable que puede alterar mucho la relación interpersonal)» y 10 indicando el «mejor resultado estético posible (sin lesiones)». Antes de la evaluación, se mostró a los padres un conjunto de imágenes que mostraban toda la gama de alteraciones estéticas y se ordenaron utilizando esos cuatro criterios.

Las puntuaciones medias se utilizaron para calcular los resultados. Los resultados principales fueron la puntuación inicial y final, el cambio en la puntuación (puntuación al final del seguimiento menos la puntuación inicial) y el porcentaje de niños con un resultado final excelente (puntuación media al final del seguimiento ≥9).

Grupos de estudio y datos de la cohorte

Se definieron tres grupos de comparación en función del tratamiento utilizado: propranolol frente a timolol, propranolol frente a observación y timolol frente a observación. Los datos analizados incluyeron las características de los niños, la información relativa al nacimiento y las características clínicas del HI (como la localización, los subtipos morfológicos y clínicos, el tamaño o la altura).

Análisis estadístico

Se realizó un análisis descriptivo y comparativo que describía las puntuaciones de los padres y el cambio total en función del tratamiento recibido. Además, se realizó un análisis descriptivo y comparativo de las características de los niños y de los hemangiomas per se (tanto basales como finales). Las variables continuas simétricas se expresaron como media y desviación estándar (DE), y para las asimétricas se utilizó la mediana (percentiles 25-75). Para las variables cualitativas se estimaron las frecuencias absolutas y relativas. Las diferencias entre variables continuas se evaluaron mediante la prueba t de Student o la prueba U de Mann-Whitney. Las diferencias entre variables cualitativas se evaluaron mediante la prueba de la ji al cuadrado (χ2) o la prueba exacta de Fisher, cuando fue necesario.

El sesgo de selección es un problema cuando la asignación al tratamiento no es aleatoria ni controlada, como en nuestro caso, por lo que analizamos el efecto de recibir una terapia en lugar de la otra utilizando modelos causales con datos de estudios observacionales. Estimamos el efecto medio del tratamiento (EMT) mediante la ponderación inversa aumentada de la probabilidad (PIAP) y utilizamos el método de Lasso de selección de variables para así seleccionar las posibles variables de control que debían incluirse en el modelo. Aunque el PIAP es una solución común para manejar el sesgo de selección (del mismo modo que la puntuación de propensión), los estimadores PIAP tienen la propiedad de doble robustez, ya que combinan aspectos de los métodos de ajuste por regresión y de ponderación inversa de la probabilidad.

Se realizaron varios análisis de sensibilidad, cambiando las definiciones de los resultados (definiendo resultados excelentes como aquellas puntuaciones de las fotos de ≥8, o puntuaciones de las fotos de 10, utilizando diferencias entre los resultados basales y finales y midiendo el cambio lineal) y los grupos a comparar (los que recibían el tratamiento betabloqueante tanto tópico como oral en el seguimiento fueron excluidos del análisis primario y considerados como todos tópicos o todos betabloqueantes en los análisis de sensibilidad). Todos los análisis se realizaron con STATA v.17.0 (Stata Corp. 2021. Stata Statistical Software: Release 17). Los valores de p<0,05 se consideraron estadísticamente significativos.

Resultados

Se reclutó a un total de 765 niños en la cohorte, de los cuales 456 (60%) tenían fotos válidas tanto al inicio como al final del seguimiento. Al comparar las características basales entre los que tenían fotos válidas y los que no, las diferencias fueron muy limitadas. Once de los 15 padres invitados aceptaron participar en el panel (2 padres y 9 madres). Se evaluaron un total de 912 fotos de estos 456 niños de la siguiente manera: 304 fotos fueron evaluadas por dos padres, otras 304 fotos fueron evaluadas por otros cuatro padres más un tercer grupo de 304 fotos evaluadas por cinco padres diferentes. Por último, se incluyeron los datos de 412 niños con 824 fotografías para el análisis principal, ya que 44 (10%) niños recibieron tratamiento con betabloqueantes tópicos y orales en el seguimiento y fueron excluidos del análisis principal. Sin embargo, se utilizaron para los análisis de sensibilidad.

Características basales

Los niños tenían una edad media de 4,1meses al inicio del estudio (desviación estándar [DE] de 2,1) con predominio del sexo femenino (67%). El grupo de tratamiento más frecuente fue el timolol tópico (n=203 [49%]), seguido de la observación clínica (n=161 [39%]) y el grupo de propranolol oral (n=48 [12%]). Las características tanto de los niños como de los HI por grupo terapéutico se recogen en la tabla 1. Los niños tratados con propranolol eran en general más jóvenes y tenían menos antecedentes de complicaciones obstétricas, mientras que sus hemangiomas eran con más frecuencia segmentarios, profundos, más oscuros, de mayor tamaño, más elevados y ulcerados. También se localizaban con más frecuencia en la cara y se asociaban a un deterioro funcional o a un riesgo de ello. Los niños que recibieron timolol tópico tenían características muy similares a los que no habían recibido tratamiento: las únicas diferencias estadísticamente significativas entre esos grupos eran que los niños que habían recibido timolol eran más jóvenes y sus hemangiomas mucho más oscuros.

Seguimiento

Los niños fueron seguidos durante una mediana total de tiempo de 3,1años (p25-p75=2,2-3,8años), que fue ligeramente mayor en el grupo de propranolol [3,4años (p25-p75=2,8-4,0) frente a 2,9 (p25-p75=2,0-3,6), en el grupo de timolol, y 3,1 (p25-p75=2,5-3,8) en el grupo de observación]. No se encontraron diferencias en las pérdidas durante el seguimiento entre los grupos de tratamiento, con un 17% de casos registrados en el grupo de propranolol, un 15% en el grupo de timolol y un 11% en el grupo de observación. La mediana de la duración del tratamiento fue similar en ambos grupos, con una mediana de 8...

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